019 一个好消息
还是一年多之前，于问好跑去找郑教授，向他咨询，他说看到群里有些病友，等不到全相合的配型，做了半相合移植，像浅浅这种情况，能不能也做个半相合的移植，用我的骨髓？
“当然可以做，我们已经做了好几例，手术本身没有问题。”
郑教授十指交叉在胸前，互相顶着，他看着于问好，继续说：
“但像浅浅这种情况，我的建议是不要做，还是再等等。和全相合移植比起来，半相合移植，排异危险系数更大，五年治愈率方面也肯定更低，另外，复发率方面，虽然没有数据支撑，但从我的经验来说，肯定是更高。
“半相合移植对那些急发的病患，或者身体条件已经支撑不住，又或者使用靶向药不合条件，不得不马上做移植的病人来说，那也是无奈的选择。我们是朋友，我可以和你直说，说穿了就是死马当作活马医，放手一博，赌一把。
“如果浅浅已经到了这个程度，我肯定是劝你马上进行半相合移植，但浅浅还没到这个程度，她还有时间等，等全相合的配型，或者等医药学和医疗水平的发展，对了，小于，我告诉你一个好消息。”
郑教授一说好消息，于问好眼睛一亮，赶紧凑过去问：“什么好消息？”
“亚盛医药和信达生物合作研制的新药耐立克，通用名叫奥雷巴替尼片，是口服第三代bcr-abl抑制剂，也是我国首个获批的第三代bcr-abl靶向耐药cml治疗药物，对bcr-abl以及包括t315i突变在内的多种bcr-abl突变体有突出效果，可以说是达到世界领先水平。”
“什么意思？郑教授，你说点我能听懂的。”于问好有些急了。
“好好，简单点说，就是它对慢粒患者很有效，不通过骨髓移植，也有治愈的功能。”郑教授说，“我手上就有几個病例，他们服用这个药之后，现在已经能正常工作和生活了。”
“不移植就可以治愈？真的有这样的事情？那也太好了！”于问好叫道。
“这个药不简单啊，2021年3月，被cde纳入突破性治疗药物。2019年7月获得美国fda临床试验许可，直接进入ib期临床研究，临床试验到现在连续四年，入选美国血液学会年会口头报告，并荣获2019ash年会最佳研究的提名。
“2020年5月，他们接连获得美国fda授予的孤儿药资格和审评快速通道资格，也获得了欧洲孤儿药资格……”
“孤儿药，那就是对小孩子特别有效对不对？”于问好急急地打断郑教授的话。
郑教授忍不住笑了起来，他说：
“不要字面理解，孤儿药不是给孤儿用的药，而是指罕见药，用于预防和治疗罕见病的药物。因为罕见病患病人群少、市场需求少、研发成本高，一般制药企业很少会投入研发，因此这些药被形象地称为‘孤儿药’。”
于问好嘿嘿地笑着，他马上想到了，问：“那是不是很贵？”
“对，孤儿药都不便宜，市场小，研发投入大，肯定不会便宜，国外还有一剂几百万美元的孤儿药。但对有些人来说，他也要打啊，比如像乔布斯，要是什么药对他有效，能救他命，别说几百万，就是几千万，一亿美金一剂，他也会打，对不对？
“有句话听起来很残酷，但道理是对的，医学越发展，人活多久，不是上帝，也不是阎王决定的，很多时候是你的钱包决定的，钱包越厚的人，相比而言，就能比其他人获得更多的生命。”
“我不管，我不管什么乔布斯，也不管上帝和阎王的，我就问问，这药需要多少钱？”于问好问。
“三万七一盒。”郑教授说。
“这么贵？”
于问好吃了一惊，他知道哪怕是瑞士诺华的伊马替尼刚进口的时候，也就两万多一盒，又没有进医保，才逼得很多慢粒患者，去买印度的仿制药，才会有《我不是药神》的故事。
现在伊马替尼进了医保，价格跌到了四千多，浅浅每个月自费只需要一千多就可以了。
郑教授互相顶着的十指分开，右手在桌上轻拍了一下，和于问好说：
“这个是世界级的药，企业定价，要考虑全球定价体系，按照这药的售价，一个慢粒患者一年大概需要四十五万人民币。但人家企业，考虑到国内患者的实际支付能力，有一个第三方患者援助计划，我的几个病人，通过我们帮他申请，一年的药费，大概是十八万五。
“而且，国家医保局已经把他们纳入了药价谈判的对像，只要这药被纳入医保，对大多数患者来说，就不会成问题。”
“用，郑教授，就是十八万五，你也给浅浅用，不等它被纳入医保名单了，现在就自费用。”于问好说。
“我知道你们为了浅浅，砸锅卖铁也会给她治，这个，不是我不给她用，而是有一个特殊的情况。”
“什么特殊情况？”于问好问。
“这个药目前是成年患者使用有可靠的数据支撑，但还没有十八岁以下患者的临床研究资料。”郑教授说，“我和他们联系过，他们和我说，已经开始进行这方面的研究，但就目前的临床进程来说，还不能提供具体的数据。”
于问好明白了，他叹了口气：“那你等于是画了个饼给我。”
“不是，怎么是饼，药在那里，真实的疗效也在那里，没有提供十八岁以下患者的临床研究资料，只是说它对青少年的副作用还没有完全搞清楚，一旦有这方面的研究资料，我们医生就知道怎么指导用药了。”
郑教授看了看于问好，和他说：
“你急什么，全国白血病人四百多万，其中一半是青少年，你以为药企会放过这块市场？他们肯定会加快进度，补齐这块的，你放心好了。浅浅完全可以一边等人家药企的进展，一边等全相合的配型，我不用医生的身份，而是用朋友的身份和你说，浅浅肯定能等到。”
于问好点点头，他沉吟了一会，问郑教授：
“那有没有可能，郑教授，比如在伱的指导下，我们现在就开始给浅浅用这个药？”
“我也想，也想浅浅马上能用上。”
郑教授和于问好说：
“但我不敢，这是对你，也是对浅浅负责。在这药对青少年的副作用没有完全搞清之前，我没有办法给出用药指导，不然，它造成的后果是没有办法控制的，也是不可逆的。我不能冒这个险，浅浅现在这个状况，也不值得去冒这个风险，还是等等。”
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“当然可以做，我们已经做了好几例，手术本身没有问题。”
郑教授十指交叉在胸前，互相顶着，他看着于问好，继续说：
“但像浅浅这种情况，我的建议是不要做，还是再等等。和全相合移植比起来，半相合移植，排异危险系数更大，五年治愈率方面也肯定更低，另外，复发率方面，虽然没有数据支撑，但从我的经验来说，肯定是更高。
“半相合移植对那些急发的病患，或者身体条件已经支撑不住，又或者使用靶向药不合条件，不得不马上做移植的病人来说，那也是无奈的选择。我们是朋友，我可以和你直说，说穿了就是死马当作活马医，放手一博，赌一把。
“如果浅浅已经到了这个程度，我肯定是劝你马上进行半相合移植，但浅浅还没到这个程度，她还有时间等，等全相合的配型，或者等医药学和医疗水平的发展，对了，小于，我告诉你一个好消息。”
郑教授一说好消息，于问好眼睛一亮，赶紧凑过去问：“什么好消息？”
“亚盛医药和信达生物合作研制的新药耐立克，通用名叫奥雷巴替尼片，是口服第三代bcr-abl抑制剂，也是我国首个获批的第三代bcr-abl靶向耐药cml治疗药物，对bcr-abl以及包括t315i突变在内的多种bcr-abl突变体有突出效果，可以说是达到世界领先水平。”
“什么意思？郑教授，你说点我能听懂的。”于问好有些急了。
“好好，简单点说，就是它对慢粒患者很有效，不通过骨髓移植，也有治愈的功能。”郑教授说，“我手上就有几個病例，他们服用这个药之后，现在已经能正常工作和生活了。”
“不移植就可以治愈？真的有这样的事情？那也太好了！”于问好叫道。
“这个药不简单啊，2021年3月，被cde纳入突破性治疗药物。2019年7月获得美国fda临床试验许可，直接进入ib期临床研究，临床试验到现在连续四年，入选美国血液学会年会口头报告，并荣获2019ash年会最佳研究的提名。
“2020年5月，他们接连获得美国fda授予的孤儿药资格和审评快速通道资格，也获得了欧洲孤儿药资格……”
“孤儿药，那就是对小孩子特别有效对不对？”于问好急急地打断郑教授的话。
郑教授忍不住笑了起来，他说：
“不要字面理解，孤儿药不是给孤儿用的药，而是指罕见药，用于预防和治疗罕见病的药物。因为罕见病患病人群少、市场需求少、研发成本高，一般制药企业很少会投入研发，因此这些药被形象地称为‘孤儿药’。”
于问好嘿嘿地笑着，他马上想到了，问：“那是不是很贵？”
“对，孤儿药都不便宜，市场小，研发投入大，肯定不会便宜，国外还有一剂几百万美元的孤儿药。但对有些人来说，他也要打啊，比如像乔布斯，要是什么药对他有效，能救他命，别说几百万，就是几千万，一亿美金一剂，他也会打，对不对？
“有句话听起来很残酷，但道理是对的，医学越发展，人活多久，不是上帝，也不是阎王决定的，很多时候是你的钱包决定的，钱包越厚的人，相比而言，就能比其他人获得更多的生命。”
“我不管，我不管什么乔布斯，也不管上帝和阎王的，我就问问，这药需要多少钱？”于问好问。
“三万七一盒。”郑教授说。
“这么贵？”
于问好吃了一惊，他知道哪怕是瑞士诺华的伊马替尼刚进口的时候，也就两万多一盒，又没有进医保，才逼得很多慢粒患者，去买印度的仿制药，才会有《我不是药神》的故事。
现在伊马替尼进了医保，价格跌到了四千多，浅浅每个月自费只需要一千多就可以了。
郑教授互相顶着的十指分开，右手在桌上轻拍了一下，和于问好说：
“这个是世界级的药，企业定价，要考虑全球定价体系，按照这药的售价，一个慢粒患者一年大概需要四十五万人民币。但人家企业，考虑到国内患者的实际支付能力，有一个第三方患者援助计划，我的几个病人，通过我们帮他申请，一年的药费，大概是十八万五。
“而且，国家医保局已经把他们纳入了药价谈判的对像，只要这药被纳入医保，对大多数患者来说，就不会成问题。”
“用，郑教授，就是十八万五，你也给浅浅用，不等它被纳入医保名单了，现在就自费用。”于问好说。
“我知道你们为了浅浅，砸锅卖铁也会给她治，这个，不是我不给她用，而是有一个特殊的情况。”
“什么特殊情况？”于问好问。
“这个药目前是成年患者使用有可靠的数据支撑，但还没有十八岁以下患者的临床研究资料。”郑教授说，“我和他们联系过，他们和我说，已经开始进行这方面的研究，但就目前的临床进程来说，还不能提供具体的数据。”
于问好明白了，他叹了口气：“那你等于是画了个饼给我。”
“不是，怎么是饼，药在那里，真实的疗效也在那里，没有提供十八岁以下患者的临床研究资料，只是说它对青少年的副作用还没有完全搞清楚，一旦有这方面的研究资料，我们医生就知道怎么指导用药了。”
郑教授看了看于问好，和他说：
“你急什么，全国白血病人四百多万，其中一半是青少年，你以为药企会放过这块市场？他们肯定会加快进度，补齐这块的，你放心好了。浅浅完全可以一边等人家药企的进展，一边等全相合的配型，我不用医生的身份，而是用朋友的身份和你说，浅浅肯定能等到。”
于问好点点头，他沉吟了一会，问郑教授：
“那有没有可能，郑教授，比如在伱的指导下，我们现在就开始给浅浅用这个药？”
“我也想，也想浅浅马上能用上。”
郑教授和于问好说：
“但我不敢，这是对你，也是对浅浅负责。在这药对青少年的副作用没有完全搞清之前，我没有办法给出用药指导，不然，它造成的后果是没有办法控制的，也是不可逆的。我不能冒这个险，浅浅现在这个状况，也不值得去冒这个风险，还是等等。”
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